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2018.11.20
轉發NIKKEI—日本經濟新聞中文版 【基因治療藥物將陸續在日本上市】
2018/11/19轉自NIKKEI—日本經濟新聞中文版
通過將基因注入體內來治療疾病的「基因治療藥物」將陸續在日本國內上市。瑞士諾華最早將於2019年上市治療神經頑症的藥物。源自大阪大學的初創企業ANGES則將於2019年上半年發售日本國內第一款基因治療藥物。雖然比歐美起步晚，但隨著高效新藥的上市以及政府的扶持，相關藥物在日本國內的使用已指日可待。
基因治療藥物的特點是將基因作為藥物來使用。例如，將基因注入天生無法進行正常造血的患者體內彌補其造血機能等，這是這類藥物發揮效用的機制。基因治療藥物被期待用於治療醫療方法較少的疑難雜症。與利用iPS細胞讓器官再生的再生醫療一樣，屬於尖端技術，據調查公司Seedplanning介紹，預計到2025年日美歐市場規模將達到1萬億日元。
諾華最近針對名為脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的基因治療藥物，開始在日本國內辦理銷售許可手續。這一疾病的患者用於活動肌肉的蛋白質不足，長年癱瘓在床，多數患者會在幼兒期死亡，但在海外參與這一藥物試驗的患者生存率達到100％。今後，還將用於治療ALS（肌肉萎縮性側索硬化症）等。
ANGES將發售的是治療腿部血管栓塞的藥物。在今年1月進行了銷售許可的申請。相關患者在日本國內被認為有約2萬人。美國輝瑞（Pfizer）2019年春季之前將在日本國內開始實施血液不易凝固的血友病治療藥物的臨床試驗。據稱只需注射一次即可。目標是2023年申請銷售許可。
在日本國內推進相關開發的背景之一是有政府的支持。為了能在治療時輕鬆使用遺傳基因，日本政府調整了相關制度，還將撥放大規模預算用於完善臨床試驗的體制等，不斷採取措施推動基因治療藥物的研究。
一方面，高昂的藥價將成為制約因素。例如，諾華的脊髓性肌肉萎縮症治療藥物被指在美國售價高達約5億日元。不少聲音批評過高的藥價可能對財政構成壓力。如何兼顧合理的藥價和實現劃時代的治療方法將成為課題。另外，基因治療藥物仍存在技術課題。與過一段時間就會排出體外的普通藥物不同，從體外進入的基因會長期留在人體內，目前的技術仍很難取出。如何確保長期安全性也將成為今後需要解決的課題。