日本中外製藥5月22日宣佈,在日本國內上市了A型血友病的治療藥「Hemlibra」(通用名emicizumab-kxwh)。這種藥物在血友病的治療藥中首次採用了抗體,在全球範圍的銷售額頂峰時有望超過2000億日元。現有藥物需要每週使用2~3次,而據悉Hemlibra每週用藥1次即可,能減輕患者的負擔。
A型血友病治療藥「Hemlibra」
Hemlibra採用以1個抗體與2種抗原相結合的「雙特異性抗體」。抗體的一部分與因子IX結合,另一部分與因子X結合,以替代因子VIII的功能。
用藥時,首先按每公斤體重3毫克的量,每隔一週進行1次皮下注射,共4次,之後按每公斤1.5毫克每週用藥1次。藥價為30毫克37萬6006日元(約合人民幣21600元)。
此外,為了能用於沒有抑制物(inhibitor)的患者,該公司4月開始申請追加許可。
血友病是由於血液中促使血液凝固的蛋白質「凝血因子」無法充分發揮作用、導致難以止血的疾病。在11種凝血因子中,缺損因子VIII的屬於A型血友病,缺損因子IX的屬於B型血友病。
在A型血友病治療方面,日本此前一直使用愛爾蘭藥企夏爾的「Adynovate」等,但存在用藥頻率和部分患者産生抑制物等課題。
中外製藥社長小坂達朗22日發表評論稱,「Hemlibra是具備前所未有的作用機制的藥品,將為具有抑制物的患者作出巨大貢獻」。